这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

值得一提的是，基于类似RNA-RNA互补结合机制，RNA干扰（RNAi）技术已于2006年获得诺贝尔生理或医学奖。第一个RNA干扰疗法也于2018年被美国FDA批准上市 ...

RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有 ...

最近，南加州大学的Terrault教授和密西根大学的Lok教授就通过RNAi/ASO沉默RNA技术在慢性乙肝治愈上的潜能方面在Gut杂志发表述评[1]。就现阶段的慢性乙肝治愈，两位教授认为，尽管在接受NAs治疗的慢性乙肝患者中的HBV ...

进一步利用团队自主研发的靶向结直肠癌组织的纳米载体 TCP1-CD-QDs 去负载 circZFR 的小干扰RNA（si-circZFR），证实这种结合能有效地将 si-circZFR 递送到 ...

周二，Piper Sandler维持了对Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR)的积极立场，重申增持评级，目标价为$62.00。这家以RNA干扰疗法闻名的生物制药公司最近为plozasiran提交了新药申请(NDA)，该药物旨在治疗家族性乳糜微粒血症(FCS)，可能标志着其首个产品获批并于2025年实现商业化。 此次申请得到了在美国心脏协会(AHA)会议上公布 ...

每经记者：林姿辰    每经编辑：张海妮近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designatio ...

近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的 ...