脂质纳米颗粒(LNP)是目前递送mRNA的最佳载体之一,但LNP的靶向递送能力存在限制。LNP在肝脏和肌肉递送方面已取得进展,但对肝外器官的靶向递送 ...
实现有效的mRNA递送一直是一项挑战,因此需要精确设计的载体来解决这些递送挑战。目前用于mRNA递送的载体设计是基于高负电荷mRNA和纳米材料阳 ...
向神经元递送药物往往会受到血脑屏障(BBB),神经元对载体的低摄取以及载体货物低释放的限制。包括重组蛋白、治疗性抗体和核酸在内的大多数生物制剂都不会穿过BBB。近年来,mRNA作为一种新的药物类型,已被用于疾病的预防和治疗。不过,为了在体内发挥作用,mRNA需要安全、有效和稳定的递送系统,以保护mRNA免受降解,并允许其被细胞摄取以及在细胞内释放。 目前,已经开发了多种方法递送mRNA,例如逆转录 ...
研究表明,通过自主研发的新型脂质纳米颗粒(LNP)单次或多次静脉注射,能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞(HSC),成功完成关键基因的精准编辑,并显著激活胎儿血红蛋白的表达。这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血 ...
近年来,mRNA疗法展现出独特优势和巨大潜力,在肿瘤治疗新药开发与临床应用领域成为全世界的研究热点。2023年,诺贝尔生理学或医学奖授予mRNA技术的两位奠基人——卡塔琳·考里科和德鲁·韦斯曼。
此外,各国研究团队还积极开发新型递送系统,以增强mRNA的稳定性和器官靶向性。例如美国德克萨斯大学西南医学中心研究团队开发的mRNA脂质纳米 ...
杭州医学所拥有全球唯一一家公开的核酸适体筛选中心,为mRNA靶向递送技术的相关研究打下了基础。核酸适体就是核酸分子家族里的一种“抗体 ...
IBI EXPO 2024 生物创新药产业大会隆重开幕,众手擎天共筑未来 IBI EXPO 2024首日回顾,亮点纷呈,今日再续华章! 明年再相聚!2024 IBI EXPO 生物创新药产业大会完美收官 ...
尽管如此,mRNA肿瘤疫苗的有效性仍有很大提升空间,关键点在于:1)如何将mRNA精准递送到抗原呈递细胞激活特异免疫反应;2)如何提升抗原呈递效率和免疫激活能力。 此前,研究团队开发了一种通用的器官选择性递送策略,简称Selective ORgan Targeting (SORT ...
CGSPGWVRC是一种特异性靶向肺血管内皮细胞的多肽,广泛应用于肺部疾病的诊断与治疗研究中。这一多肽由9个氨基酸组成,其序列为Cys-Gly-Ser-Pro-Gly-Trp-Val-Arg-Cys,具有高选择性和高效靶向性。CGSPGWVRC通过识 ...