在过去数十年中，RNA的生物学角色发生了深刻的变化。最初，RNA被认为只是介于DNA与蛋白质之间的中间信息载体，但现代研究已经揭示RNA的功能远超简单的遗传信息传递。尤其是环状RNA（circular RNA, ...

在一项新的研究中，来自法兰克福大学等研究机构的研究人员发现了一种对细胞蛋白生产至关重要的新机制。当这一机制被破坏时，细胞用于生产蛋白的蓝图就会通过一种叫做剪接的过程被不准确地编辑。他们还揭示了特定突变如何导致称为视网膜色素变性的视网膜疾病。重要的是， ...

2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

最近，南加州大学的Terrault教授和密西根大学的Lok教授就通过RNAi/ASO沉默RNA技术在慢性乙肝治愈上的潜能方面在Gut杂志发表述评[1]。就现阶段的慢性乙肝治愈，两位教授认为，尽管在接受NAs治疗的慢性乙肝患者中的HBV ...

编辑丨王多鱼排版丨水成文无限制的炎症可能会导致宿主组织损伤，甚至引发自身免疫疾病。Toll样受体（TLR）是免疫系统中重要的模式识别受体（PRR）之一，通过识别病原体相关分子模式来启动固有免疫反应。因此，必须精确地调控TLR及其下游信号通路，以防止免 ...

快科技11月24日消息，据报道，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗 ...

RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有 ...