在一项新的研究中，来自法兰克福大学等研究机构的研究人员发现了一种对细胞蛋白生产至关重要的新机制。当这一机制被破坏时，细胞用于生产蛋白的蓝图就会通过一种叫做剪接的过程被不准确地编辑。他们还揭示了特定突变如何导致称为视网膜色素变性的视网膜疾病。重要的是， ...

人们一直在不断拓展RNA的研究方法。目前，蛋白质研究中可以做的免疫沉淀、生物成像、结构解析等手段，在RNA中也可以做，但是相对来讲，还不如蛋白质研究那么便捷，并且精度也尚不能达到蛋白质研究的程度。此外，研究环形RNA还会更难一点，因为研究者需要在细胞 ...

RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有 ...

2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ ...