RNAi疗法「图鉴」 - 知乎 - 知乎专栏
RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制。包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性的方式、通过介导靶mRNA降解或抑制mRNA翻译来敲低靶基因的表…
一文简览之RNAi疗法 - 雪球
2023年6月8日 · 严格上说， microRNA等类型的分子也能触发RNAi机制，但因为目前能真正产业化的还只有siRNA，因此大家常常把RNAi疗法与siRNA药物直接划等号。 本文讨论的RNAi疗法也专指siRNA药物，暂时不考虑microRNA等其它RNAi机制。
Nature：一篇6000字「RNAi疗法」报告 - 网易
2024年7月29日 · siRNA可能是治疗病毒性感染性疾病的理想modality。 首先，siRNA专门针对病毒RNA成分设计，可最小化对宿主RNA的脱靶效应。 其次，通过靶向对维持生存能力至关重要的病毒基因组的保守区域，siRNA有可能覆盖多种现有和未来的病毒株。
专访蔡磊&李龙承：攻克渐冻症，RNAi疗法是“绝望中的希望之光”
2024年5月30日 · 有全球领先的创新技术，有清晰的生物学机制，有巨大且迫切的未满足临床需求，2020年9月，中美瑞康的第一个rnai项目rag-17（一款以sod1为靶基因的双链sirna，通过降低sod1蛋白表达来治疗sod1突变所致的als患者）就这样诞生了。
RNA疗法讲解 - 知乎 - 知乎专栏
大多数rna疗法可归结为三大类之一：靶向核酸(dna或rna)的治疗、靶向蛋白质的治疗和编码蛋白质的治疗。 将几种基于RNA的机制结合到一种疗法中的混合方法也正在出现。
治疗性siRNA：最新进展和未来前景 - 知乎 - 知乎专栏
RNA干扰 (RNA interference，RNAi)的概念于1998年被发现，是一种天然存在的针对外源核酸入侵和基因表达控制的防御机制。. 此后不久，小干扰RNA (siRNAs)被确定为哺乳动物细胞中RNAi的介质。.
RNAi药物设计25年：从发现到临床上市，从诺贝尔到多适应症医 …
2024年5月21日 · 合成小干扰RNA（siRNA）通过触发RNAi，具有特异性沉默几乎任何治疗靶点的潜力，拥有前所未有的效力和持久性。 当然将这一类创新药物带给患者 面临着诸多挑战 （比如递送问题），需要持续的进行创新。
开启RNAi治疗新时代：南京大学团队创建体内自组装的新一代siRNA递送及基因治疗 …
2021年4月1日 · 开启RNAi治疗新时代：南京大学团队创建体内自组装的新一代siRNA递送及基因治疗技术. 基因异常表达及突变引起的疾病往往不能够被传统药物所治愈，有效的基因表达干预成为治疗这类疾病的唯一方法。. RNA干扰（RNAi）现象被发现之后，该技术迅速被科研人员 ...
RNAi therapy - Latest research and news | Nature
2024年8月1日 · RNA interference (RNAi) is a novel concept to target transcripts derived from HBV covalently closed circular DNA. The study by Wooddell et al. investigates the RNAi-based...
Nature系列综述：RNA疗法的递送系统，及其成功的六大特征_澎 …
2022年2月21日 · 不断扩展的rna疗法. 近年来，基于rna的疗法类型不断扩展。综述作者将这些疗法分为两大类：第一类疗法通过递送分子量较小的rna分子，它们包括sirna，反义寡核苷酸（aso），和能够招募内源性rna编辑酶adar酶的寡核苷酸。